PharmaEssentia, 혈액암 치료제 Besremi로 새로운 가능성 탐구

FDA 승인의 새로운 희망

2025년 1월 7일, PharmaEssentia는 자사의 혈액암 치료제 Besremi가 FDA의 승인을 받아 또 다른 희귀 혈행 장애에도 적합하도록 적응증을 확대할 계획이라고 발표했습니다. 이 결정은 최근 3상 연구인 SURPASS-ET에서 도출된 긍정적인 결과에 기반하고 있습니다.

SURPASS-ET 연구의 성과

SURPASS-ET 연구에서는 PharmaEssentia의 치료제인 P1101이 혈소판 감소제로 사용하는 기존 약물인 anagrelide와 비교하여 효과를 검토했습니다. 이 연구는 환자들에게 오래 지속되는 치료 효과가 있음을 입증했으며, 시행한 환자의 42.9%가 9개월 및 12개월 동안 유의미한 치료 반응을 보였습니다. 반면, anagrelide를 사용한 환자 중 해당 효과를 보인 비율은 6%에 불과했습니다.

질병의 기초적 병리학적 영향

P1101의 치료 효과는 이 연구의 주요 척도인 수정된 유럽백혈병네트(European Leukemia Net) 기준으로도 관찰되었습니다. 연구에서는 P1101이 JAK2 V617F 유전자 변이율 저하라는 이차 목표치 또한 달성하여, 경쟁 약물보다 기초 질환에 더 큰 영향을 미쳤음을 보여주었습니다.

희귀 혈액암인 Essential Thrombocythemia(ET)

Essential Thrombocythemia(ET)는 유전적 돌연변이가 원인이 되어 골수에서 너무 많은 혈소판을 생성하는 희귀 혈액암입니다. 이 질환을 앓는 환자는 혈류 장애로 인해 심장병이나 뇌졸중의 위험이 증가합니다. PharmaEssentia의 CEO인 Ko-Chung Lin 박사는 이러한 데이터를 통해 비화학요법 치료에 대한 대안을 제시할 수 있다며, ET와 같은 질병을 치료하는 데 혁신적인 발전을 기대한다고 말했습니다.

FDA 제출 계획 및 환자 수

PharmaEssentia는 이 연구 데이터를 FDA 및 기타 규제 기관에 가능한 빠른 시일 내에 제출할 예정입니다. ET에 대한 추가 적응증 승인은 약 148,000명의 미국 환자에게 혜택을 제공할 수 있습니다. 현재 Besremi는 폴리시템미아 베라(polycythemia vera)라는 또 다른 희귀 혈액암에 대해 승인된 바 있으며, 이 질환은 매년 약 6,200명의 미국 환자에게 영향을 미칩니다.

Besremi의 중요성

2021년 FDA 승인을 받았을 때, Besremi는 환자의 치료 이력과 무관하게 사용할 수 있는 첫 번째 폴리시템미아 베라 치료제로 자리잡았습니다. 이 치료제는 40개 이상의 국가에서 승인받았으며, 심각한 신경정신적, 자가면역, 허혈 및 감염 장애 악화와 같은 부작용의 위험을 경고하는 박스 경고가 포함되어 있습니다.

결론

PharmaEssentia는 P1101의 연구 결과를 바탕으로 기존 치료제의 범위를 확장하고, 희귀 혈액암에 대한 해결책을 제공하기 위해 이 데이터를 활용할 계획입니다. 앞으로의 연구 결과가 발표될 예정이며, 규제 신청은 2025년 말까지 이루어질 것으로 예상됩니다. 이처럼 혁신적인 접근이 희귀 혈액 질환 환자들에게 새로운 희망을 명할 수 있기를 바랍니다.